关于贺建奎“基因编辑婴儿”项目的6个关键问题

　　11月29日消息 中国科学家贺建奎亲自操刀的“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”项目，不仅引发了科学界的声讨，也令社会各界关注起了其中的伦理、安全性问题！日前有媒体汇总了关于“基因编辑婴儿”项目的6个关键问题，感兴趣的朋友不妨来了解一下。

　　「艾滋病毒免疫基因编辑婴儿」项目能否从根本上形成「艾滋病」免疫系统？

　　答：一是可能没效果，二是可能有额外风险。

　　贺建奎称他在将胚胎植入母体子宫之前，使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，修改了胚胎中的CCR5基因，以让婴儿对艾滋病有抵抗力。但科学家们对贺建奎团队的此次临床试验提出了质疑。

　　中山大学从事生命科学研究的李飞教授认为此次试验能否有效抵御艾滋病存疑，他在科技日报的报道中表示，「应该说，可能会降低一些患艾滋病的风险，但是这种基因编辑不能够完全模仿CCR5基因的特异性缺失，因此是否真的能降低患艾滋病风险是不确切的。」从人道主义角度考虑，经过基因编辑婴儿是否具备免疫能力也无法得到证明。

　　该项实验也存在额外风险，「人体的每个基因都有相应功能，而且每个基因都有两个拷贝，完全敲除与只敲除一个拷贝的结果完全不同，因此基因编辑对婴儿会有一些潜在的健康威胁。」李飞教授补充道。

　　在普林斯顿大学教授颜宁看来，这项技术的必要性并不充足，「因为是有很成熟的手段去掉父亲方携带的病毒，母本虽然也有现成的技术，但毕竟在怀孕分娩阶段环境复杂。所以，这样操作不论是否敲掉CCR5，因为父亲为携带者造成婴儿感染的可能性本来就基本为零。」

　　目前比较有代表性的艾滋病防治方案为母婴阻断方案，即在艾滋病病毒感染妇女怀孕后，通过孕妇用药、婴儿出生时用药以及人工喂养，阻断艾滋病病毒从母亲传给孩子。如果按时服药，住院分娩并且坚持人工喂养，婴儿健康的概率可以达到85%到95%。

　　基因编辑婴儿会「污染」人类「基因库」吗？

　　答：因为正常人类基因也可能发生突变，因此「污染」人类基因库算不上。但要注意的是，「这项基因编辑操作的最坏风险是不可控的。人类可能需要很多年，很多代才会发现其后果。」

　　浙江大学生命科学研究院教授王立铭在「得到app」上回答问题时提出：「科学家们在受精卵当中修改基因之后，这些修改将可能进入婴儿的所有细胞——包括生殖细胞。也就是说，这一次基因编辑的结果不光会影响这几个孩子，还会传递给他们的儿子女儿，他们的孙子孙女，他们的所有的子孙后代！

　　这些接受了基因编辑的孩子们，他们身体内携带的、被修改过的基因，将会慢慢融入整个人类群体，成为人类基因库的一部分。这里面当然也包括可能被基因编辑操作脱靶误伤的那些基因！从这个角度说，这项基因编辑操作的最坏风险是不可控的。人类可能需要很多年，很多代才会发现其后果。」

　　什么是CRISPR，基因编辑技术真的有效吗？

　　答：CRISPR是第三代基因编辑技术，全称「规律成簇间隔短回文重复」，本身是一种防御系统，存在于细菌和古细菌中。当细菌遭受病毒入侵时，CRISPR能够记录下病毒相关的基因信息。如果有「案底」的病毒再次来袭时，CRISPR的Cas蛋白质便可对病毒的基因进行打击。基于这种特性，科学家们将CRISPR/Cas9运用在基因编辑中。

　　除了CRISPR，事实上还有其他的基因编辑技术，且部分技术已经从实验室到临床取得了突破性进展。

　　2017年，《自然》杂志年度科学人物中就有一位经过基因编辑治疗康复的白血病人。2012年，一位名叫艾米丽·怀特黑德的小女孩白血病化疗后复发，濒临死亡，为了留住生命的最后一丝希望，她选择成为第一个接受基因编辑CAR-T治疗的患者。经过这种CAR-T疗法进行基因编辑，患者的免疫细胞可以识别和攻击癌细胞。经过治疗后的她，现在已经完全康复。

　　当前最主要的问题在于，基因编辑技术并不完美，大多数技术难以避免「脱靶效应」。所谓脱靶，是不能百分之百精确地编辑目标基因，很有可能想对A进行编辑，却误伤了非常相似的B，用在人类身上风险极大。除此之外，人类目前并不能完全预测基因编辑会产生哪些反应。

　　从技术上和伦理上来看，「贺建奎式」的基因编辑实验能否被接受？

　　答：目前来看，不能被接受。贺建奎本人也曾表达过不能接受对人类直接进行基因编辑。

　　在技术领域，在2015年美国华盛顿召开的首届全球基因编辑峰会上，科学家们已经达成了一项共识：鼓励基因编辑的基础研究和在体细胞层面上的临床应用，但是对于生殖细胞的基因编辑，需考虑技术、社会以及伦理问题，属于限制级研究。

　　在社会伦理道德领域，中国生命伦理专家邱仁宗昨日在人类基因组编辑国际峰会上回应称，如果贺建奎不只是修改、而是增强体细胞或遗传基因，「道德正当性和可被接受程度极低」，并指责贺建奎，「怎么能够改变人类的基因库，却不考虑和咨询别人的意见？」

　　参与起草2003年颁布的人培干细胞伦理准则的翟晓梅表示，贺建奎的研究明确违反了该条例中，人类胚胎研究14天内须终止、不准出于生殖目的做基因编辑的两大条例。而且，贺建奎的实验让本来不具备预防艾滋病能力的人类有了该能力，是超过人类本身能力的改变，属于基因编辑四大类中的基因增强类别。这是十分有争议的类别，现在学界基本不考虑这一领域的研究运用。

　　贺建奎本人会受到惩罚吗？

　　答：中国国家卫生健康委员会11月26日晚发布声明称，该部门已要求广东省卫生健康委员会对该事件展开调查。同日，深圳市医学伦理专家委员会也表示将对伦理审查书真实性进行调查。

　　贺建奎的实验违反了中国卫生部出台的《人类辅助生殖技术规范》，该规范明确「禁止以生殖为目的对人类配子、合子和胚胎进行基因操作」，「如果是规范的伦理委员会，知道这个规定的话，自然不会批准。」「严格来说，该规范的管理对象是医生，但贺建奎并不是医生，而是科研人员。目前法律法规虽然不完善，但贺建奎仍面临着法律风险。」丛亚丽说。

　　四川舟楫律师事务所主任姚飞在接受BBC中文采访时表示，如果此事件经核实对社会造成恶劣影响，贺建奎不排除被以「危害公共安全罪」起诉。

　　谁是贺建奎的可能合作者，他们做了什么？

　　答：贺建奎表示，「个人的公司没有以任何形式参与项目其中，三年前展开研究的时候大学有资金资助，后来涉及到一些医疗相关事宜，自己支付了一部分钱。我的公司没有参与到我的实验中来。人员工资、场地、实验，统统与我的公司无关。」

　　媒体报道发现，申请人署名为贺建奎的伦理审查申请书显示，这一基因编辑实验是在深圳和美妇儿科医院进行的。不过，对于此事，深圳和美对外表示其不知情，并称文件是伪造生成。

　　此外，有媒体记者在南方科技大学贺建奎研究室官网发现了参与试验志愿者的知情同意书。据知情同意书披露，项目经费来自南方科技大学，研究团队将对婴儿进行至少18年的健康随访。此外，项目组承担每对夫妇的试验费用28万元。志愿者无故退出项目需要偿还此前项目组提供的所有资金……

　　美国莱斯大学（Rice University）周一（北京时间11月26日）宣布，开始对该校生物工程学教授迈克尔·蒂姆（Michael Deem）展开调查。该教授据称协助了贺建奎从事基因编辑计划。莱斯大学生物系教授Michael Deem，是基因编辑婴儿牵头人贺建奎博士期间的导师，曾在莱斯大学与贺建奎合作疫苗研究，认为基因编辑与疫苗类似，并担任贺建奎两家公司的科学顾问。